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Los procedimientos o los pacientes: ¿qué es antes?

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La distrofia muscular de Duchenne tiene su origen en un gen defectuoso que genera debilidad muscular degenerativa y no tiene cura conocida.
29 de abril de 2016
Red star
Por qué es importante
Pacientes que formaron parte del ensayo clínico han logrado mejoras evidentes, pero la FDA ha observado que no se ha seguido el procedimiento para realizar los ensayos clínicos.

En el mundo hay muchas enfermedades incurables, algunas de ellas son por ejemplo la pseudo obstrucción intestinal crónica y el trastorno de hipomotilidad antral. Pero también hay otras como la distrofia muscular de Duchenne, que tiene su origen en un gen defectuoso que genera debilidad muscular rápidamente degenerativa, a diferencia de otros tipos de distrofia.

La distrofia muscular de Duchenne no tiene cura, solo se sabe que es hereditaria y afecta principalmente a los hijos varones de mujeres asintomáticas. Normalmente, las primeras señales aparecen a los 6 años y cuando los niños cumplen los 12 ya no pueden caminar, lo cual hace que se reduzcan las probabilidades de que lleguen a los 25 años.

Precisamente, un reciente artículo de The Wall Street Journal, titulado “The FDA vs. Austin Leclaire”, trata sobre una terapia experimental que podría ayudar a estos pacientes a estar mejor, pero está siendo revisada y debe ser aprobada por la Food and Drug Administration (FDA).

El artículo llama la atención sobre las veces en las que la FDA termina siendo casi como Dios, para los creyentes, porque al poder aprobar o no una droga, termina por decidir sobre la vida de mucha gente.

En este caso se trata de la droga Eteplirsen, que es una bomba de proteínas que sustituye a la faltante en los organismos de las personas que sufren esta enfermedad. Los ensayos clínicos se realizaron en niños de 9 años y después de 4 años de tratamiento, aún pueden caminar, en comparación con quienes no recibieron ese tratamiento.

El problema es que Sarepta, el laboratorio que elaboró la droga, hasta ahora no consigue la aprobación, a pesar de la ley que permite que la FDA apruebe fármacos más rápido cuando se trata de enfermedades letales. Una de las razones de este retraso es que los ensayos clínicos han sido hechos a grupos pequeños porque no hay numerosos casos de pacientes con Duchenne y tampoco se tuvo un grupo de control con placebo.

Mientras eso ocurre, lo que sí hay son casos de la vida real como el de Austin, cuyo hermano Max Leclaire de 14 años, participó en los ensayos y ahora incluso puede hacer deporte y vestirse, mientas que a Austin se le negó el acceso a la terapia porque ya no podía caminar.

Por eso la madre de ambos junto con otros padres asistieron al Comité Asesor que se reunió el lunes que ha pasado para contar los testimonios de los beneficios de la acción de la droga para estos enfermos que antes no tenían esperanza.

La FDA no ha querido dar marcha atrás a pesar que la solicitud del laboratorio de aprobar el Eteplirsen ha sido respaldada por diversas cartas de médicos señalando que los datos evidencia la eficacia de la droga.

Habrá que esperar para ver qué efecto tienen estos testimonios en la decisión final que tome la FDA.